Autoimmün hastalıklar, bağışıklık sisteminin vücudun kendi dokularına saldırmasıyla ortaya çıkan ve milyonlarca insanı etkileyen kronik rahatsızlıklar arasında yer alıyor. Bu hastalıklar, eklem ağrılarından organ hasarına kadar geniş bir yelpazede semptomlar gösteriyor ve mevcut tedaviler genellikle semptomları kontrol altına almakla sınırlı kalıyor. Ancak son yıllarda, özellikle kanser tedavisinde büyük başarı elde eden bir yöntem, autoimmün hastalıklar alanında da heyecan verici gelişmelere yol açıyor.
Bu yenilikçi yaklaşım, bağışıklık sisteminin T hücrelerini kullanarak hedefli bir müdahale sağlıyor. T hücreleri, vücuttan alınarak laboratuvar ortamında özel proteinler üretmeleri için genetik olarak modifiye ediliyor. Bu modifiye edilmiş hücreler, kimere antijen reseptörleri (CAR) sayesinde belirli hedefleri tanıyıp saldırabiliyor. Özellikle B hücreleri üzerinde etkili olan bu mekanizma, autoimmün hastalıklarda sorun yaratan antikor üretimini kökten etkileyebiliyor.
Son üç yıldaki yaklaşık bir düzine çalışma, bu yöntemin ülseratif kolit, romatoid artrit ve sistemik lupus eritematozus gibi hastalıklarda umut vaat ettiğini gösteriyor. Araştırmalar, modifiye hücrelerin B hücrelerini hedefleyerek bağışıklık sisteminde bir tür "sıfırlama" etkisi yaratabileceğini işaret ediyor. Bu süreçte, hastalık yaratan disfonksiyonel B hücreleri tamamen ortadan kaldırılırken, sağlıklı B hücrelerinin yerlerini alması mümkün olabiliyor.
İlk uygulamalar, 2021 yılında ağır lupus hastalarında başlamış ve olumlu sonuçlar alınmıştı. Ardından sistemik skleroz, miyozit ve romatoid artrit gibi hastalıklar için faz 1 ve faz 2 çalışmalar yapılmış. Şu anda lupus ve miyastenia gravis için faz 3 çalışmalar devam ediyor. Romatoid artrit ve lupus vakalarında gözlenen sonuçlar özellikle dikkat çekici: Antikor seviyeleri düşüyor, semptomlar kayboluyor ve hastalar adeta iyileşmiş gibi görünüyor.
Bu tedavi, 2017'den beri bazı kan kanserlerinde rutin olarak kullanılmakta ve büyük başarılar elde edilmiş. Autoimmün alanda da benzer bir potansiyel taşıyor. Örneğin, ülseratif kolit hastalarında yapılan bir faz 1 çalışmada, tedavi sonrası 14 hafta içinde semptomlar tamamen ortadan kalkmış ve hastalar ilaç kullanma ihtiyacından kurtulmuş. Daha fazla hasta üzerinde faz 1 denemeleri planlanıyor, ardından faz 2 ve 3'e geçilmesi bekleniyor.
Ayrıca, donör hücreleri kullanılarak geliştirilen versiyonlar da test ediliyor. Bu yaklaşım, tedaviyi hazır hale getirerek üretim süresini kısaltıyor ve maliyetleri düşürüyor. Pilot çalışmalar, dirençli lupus vakalarında etkili olduğunu göstermiş.
Mekanizma açısından bakıldığında, CAR-T hücreleri B hücrelerindeki belirli antijenleri hedefliyor. Autoimmün hastalıklarda B hücreleri, vücudun kendi dokularına saldıran antikorlar üretiyor. Tedaviyle bu hücreler yok edilince, bağışıklık sistemi yeniden dengeleniyor ve sağlıklı hücreler devreye giriyor.
Gelecekte, hücrelerin vücut içinde doğrudan üretilmesini sağlayan yöntemler üzerinde çalışılıyor. Bu, tedaviyi daha basit ve güvenli hale getirebilir. Önde gelen araştırmacılar, birkaç yıl içinde bu yöntemin kronik autoimmün hastalıklar için standart tedavi olabileceğini öngörüyor. Ancak gözlenen remisyonların kalıcı iyileşme anlamına gelip gelmediği henüz net değil; daha fazla araştırmaya ihtiyaç var.
Bu gelişmeler, autoimmün hastalıklarla mücadelede yeni bir sayfa açıyor. Özellikle dirençli vakalarda, mevcut immunosupresif tedavilerin ötesinde bir seçenek sunuyor. Lupus, romatoid artrit, ülseratif kolit, sistemik skleroz, miyozit ve miyastenia gravis gibi hastalıklar için yapılan çalışmalar, hastaların ilaçsız uzun süreli remisyon elde etme ihtimalini artırıyor.
Sonuç olarak, CAR-T hücre tedavisi autoimmün hastalıkların tedavisinde potansiyel bir dönüm noktası olabilir. Bağışıklık sistemini hedefli şekilde sıfırlama özelliği, kronik semptomlarla yaşayanlar için büyük umut kaynağı. Araştırmalar ilerledikçe, bu yöntemin daha geniş kullanım alanları bulması ve hastaların yaşam kalitesini kökten değiştirmesi bekleniyor. Bu alandaki ilerlemeler yakından takip edilmeye değer.